Crohn's disease-related inflammation is characterized by reduced activity of the immunosuppressive cytokine transforming growth factor β1 (TGF-β1) due to high levels of SMAD7, an inhibitor of TGF-β1 signaling. Preclinical studies and a phase 1 study have shown that an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, mongersen, targets ileal and colonic SMAD7.

Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease / Monteleone, Giovanni; Neurath, Markus F; Ardizzone, Sandro; Di Sabatino, Antonio; Fantini, Massimo C; Castiglione, Fabiana; Scribano, Maria L; Armuzzi, Alessandro; Caprioli, Flavio; Sturniolo, Giacomo C; Rogai, Francesca; Vecchi, Maurizio; Atreya, Raja; Bossa, Fabrizio; Onali, Sara; Fichera, Maria; Corazza, Gino R; Biancone, Livia; Savarino, Vincenzo; Pica, Roberta; Orlando, Ambrogio; Pallone, Francesco. - In: THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE. - ISSN 0028-4793. - 372:12(2015), pp. 1104-1113. [10.1056/NEJMoa1407250]

Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease

CASTIGLIONE, FABIANA;
2015

Abstract

Crohn's disease-related inflammation is characterized by reduced activity of the immunosuppressive cytokine transforming growth factor β1 (TGF-β1) due to high levels of SMAD7, an inhibitor of TGF-β1 signaling. Preclinical studies and a phase 1 study have shown that an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, mongersen, targets ileal and colonic SMAD7.
2015
Mongersen, an oral SMAD7 antisense oligonucleotide, and Crohn's disease / Monteleone, Giovanni; Neurath, Markus F; Ardizzone, Sandro; Di Sabatino, Antonio; Fantini, Massimo C; Castiglione, Fabiana; Scribano, Maria L; Armuzzi, Alessandro; Caprioli, Flavio; Sturniolo, Giacomo C; Rogai, Francesca; Vecchi, Maurizio; Atreya, Raja; Bossa, Fabrizio; Onali, Sara; Fichera, Maria; Corazza, Gino R; Biancone, Livia; Savarino, Vincenzo; Pica, Roberta; Orlando, Ambrogio; Pallone, Francesco. - In: THE NEW ENGLAND JOURNAL OF MEDICINE. - ISSN 0028-4793. - 372:12(2015), pp. 1104-1113. [10.1056/NEJMoa1407250]
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