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Mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome (also known as Sanfilippo type B syndrome) is a lysosomal storage disease resulting in progressive deterioration of cognitive acquisition after age 2-4 years. No treatment is available for the neurological manifestations of the disease. We sought to assess the safety and efficacy of a novel intracerebral gene therapy.
Intracerebral gene therapy in children with mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome: an uncontrolled phase 1/2 clinical trial / Tardieu, Marc; Zérah, Michel; Gougeon, Marie lise; Ausseil, Jérome; De Bournonville, Stéphanie; Husson, Béatrice; Zafeiriou, Dimitrios; Parenti, Giancarlo; Bourget, Philippe; Poirier, Béatrice; Furlan, Valérie; Artaud, Cécile; Baugnon, Thomas; Roujeau, Thomas; Crystal, Ronald G; Meyer, Christian; Deiva, Kumaran; Heard, Jean michel. - In: LANCET NEUROLOGY. - ISSN 1474-4422. - 16:9(2017), pp. 712-720-720. [10.1016/S1474-4422(17)30169-2]
Intracerebral gene therapy in children with mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome: an uncontrolled phase 1/2 clinical trial
Tardieu, Marc;Zérah, Michel;Gougeon, Marie lise;Ausseil, Jérome;De Bournonville, Stéphanie;Husson, Béatrice;Zafeiriou, Dimitrios;PARENTI, GIANCARLO;Bourget, Philippe;Poirier, Béatrice;Furlan, Valérie;Artaud, Cécile;Baugnon, Thomas;Roujeau, Thomas;Crystal, Ronald G;Meyer, Christian;Deiva, Kumaran;Heard, Jean michel
2017
Abstract
Mucopolysaccharidosis type IIIB syndrome (also known as Sanfilippo type B syndrome) is a lysosomal storage disease resulting in progressive deterioration of cognitive acquisition after age 2-4 years. No treatment is available for the neurological manifestations of the disease. We sought to assess the safety and efficacy of a novel intracerebral gene therapy.
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simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2023-2025 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
La presente simulazione è stata realizzata sulla base delle specifiche raccolte sul tavolo ER del Focus Group IRIS coordinato dall’Università di Modena e Reggio Emilia e delle regole riportate nel DM 589/2018 e allegata Tabella A. Cineca, l’Università di Modena e Reggio Emilia e il Focus Group IRIS non si assumono alcuna responsabilità in merito all’uso che il diretto interessato o terzi faranno della simulazione. Si specifica inoltre che la simulazione contiene calcoli effettuati con dati e algoritmi di pubblico dominio e deve quindi essere considerata come un mero ausilio al calcolo svolgibile manualmente o con strumenti equivalenti.
