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Patients with mutations in thyroid hormone transporter MCT8 have developmental delay and chronic thyrotoxicosis associated with being underweight and having cardiovascular dysfunction. Our previous trial showed improvement of key clinical and biochemical features during one year of treatment with the T3-analogue Triac. Long-term follow-up data are lacking.
Long-term efficacy of T3 analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: a real-life retrospective cohort study / van Geest, Ferdy S; Groeneweg, Stefan; van den Akker, Erica L T; Bacos, Iuliu; Barca, Diana; van den Berg, Sjoerd A A; Bertini, Enrico; Brunner, Doris; Brunetti-Pierri, Nicola; Cappa, Marco; Cappuccio, Gerarda; Chatterjee, Krishna; Chesover, Alexander D; Christian, Peter; Coutant, Régis; Craiu, Dana; Crock, Patricia; Dewey, Cheyenne; Dica, Alice; Dimitri, Paul; Dubey, Rachana; Enderli, Anina; Fairchild, Jan; Gallichan, Jonathan; Garibaldi, Luigi R; George, Belinda; Hackenberg, Annette; Heinrich, Bianka; Huynh, Tony; Kłosowska, Anna; Lawson-Yuen, Amy; Linder-Lucht, Michaela; Lyons, Greta; Lora, Felipe Monti; Moran, Carla; Müller, Katalin E; Paone, Laura; Paul, Praveen G; Polak, Michel; Porta, Francesco; Reinauer, Christina; de Rijke, Yolanda B; Seckold, Rowen; Menevşe, Tuba Seven; Simm, Peter; Simon, Anna; Spada, Marco; Stoupa, Athanasia; Szeifert, Lilla; Tonduti, Davide; van Toor, Hans; Turan, Serap; Vanderniet, Joel; de Waart, Monique; van der Wal, Ronald; van der Walt, Adri; van Wermeskerken, Anne-Marie; Wierzba, Jolanta; Zibordi, Federica; Zung, Amnon; Peeters, Robin P; Visser, W Edward. - In: THE JOURNAL OF CLINICAL ENDOCRINOLOGY AND METABOLISM. - ISSN 0021-972X. - 107:3(2022), pp. 1136-1147. [10.1210/clinem/dgab750]
Long-term efficacy of T3 analogue Triac in children and adults with MCT8 deficiency: a real-life retrospective cohort study
van Geest, Ferdy S;Groeneweg, Stefan;van den Akker, Erica L T;Bacos, Iuliu;Barca, Diana;van den Berg, Sjoerd A A;Bertini, Enrico;Brunner, Doris;Brunetti-Pierri, Nicola;Cappa, Marco;Cappuccio, Gerarda;Chatterjee, Krishna;Chesover, Alexander D;Christian, Peter;Coutant, Régis;Craiu, Dana;Crock, Patricia;Dewey, Cheyenne;Dica, Alice;Dimitri, Paul;Dubey, Rachana;Enderli, Anina;Fairchild, Jan;Gallichan, Jonathan;Garibaldi, Luigi R;George, Belinda;Hackenberg, Annette;Heinrich, Bianka;Huynh, Tony;Kłosowska, Anna;Lawson-Yuen, Amy;Linder-Lucht, Michaela;Lyons, Greta;Lora, Felipe Monti;Moran, Carla;Müller, Katalin E;Paone, Laura;Paul, Praveen G;Polak, Michel;Porta, Francesco;Reinauer, Christina;de Rijke, Yolanda B;Seckold, Rowen;Menevşe, Tuba Seven;Simm, Peter;Simon, Anna;Spada, Marco;Stoupa, Athanasia;Szeifert, Lilla;Tonduti, Davide;van Toor, Hans;Turan, Serap;Vanderniet, Joel;de Waart, Monique;van der Wal, Ronald;van der Walt, Adri;van Wermeskerken, Anne-Marie;Wierzba, Jolanta;Zibordi, Federica;Zung, Amnon;Peeters, Robin P;Visser, W Edward
2022
Abstract
Patients with mutations in thyroid hormone transporter MCT8 have developmental delay and chronic thyrotoxicosis associated with being underweight and having cardiovascular dysfunction. Our previous trial showed improvement of key clinical and biochemical features during one year of treatment with the T3-analogue Triac. Long-term follow-up data are lacking.
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simulazione ASN
Il report seguente simula gli indicatori relativi alla propria produzione scientifica in relazione alle soglie ASN 2023-2025 del proprio SC/SSD. Si ricorda che il superamento dei valori soglia (almeno 2 su 3) è requisito necessario ma non sufficiente al conseguimento dell'abilitazione. La simulazione si basa sui dati IRIS e sugli indicatori bibliometrici alla data indicata e non tiene conto di eventuali periodi di congedo obbligatorio, che in sede di domanda ASN danno diritto a incrementi percentuali dei valori. La simulazione può differire dall'esito di un’eventuale domanda ASN sia per errori di catalogazione e/o dati mancanti in IRIS, sia per la variabilità dei dati bibliometrici nel tempo. Si consideri che Anvur calcola i valori degli indicatori all'ultima data utile per la presentazione delle domande.
La presente simulazione è stata realizzata sulla base delle specifiche raccolte sul tavolo ER del Focus Group IRIS coordinato dall’Università di Modena e Reggio Emilia e delle regole riportate nel DM 589/2018 e allegata Tabella A. Cineca, l’Università di Modena e Reggio Emilia e il Focus Group IRIS non si assumono alcuna responsabilità in merito all’uso che il diretto interessato o terzi faranno della simulazione. Si specifica inoltre che la simulazione contiene calcoli effettuati con dati e algoritmi di pubblico dominio e deve quindi essere considerata come un mero ausilio al calcolo svolgibile manualmente o con strumenti equivalenti.
